⚡ШОК КОНТЕНТ ⚡
8 конгресс в Bologna ( Болонья) , 19 октября 2024 принёс невероятно радостные новости, для пациентов COL-6. Официально объявлено, что в I квартале 2025 года состоится пилотное, клиническое исследование препарата Алиспоривир ( Alisporivir), известного как Debio 025, для шести итальянских пациентов с диагнозом COL-6!
Клинические испытания для людей с миопатией Ульриха-Бетлема всегда были чем-то, что казалось далеким и почти недостижимым.
Но этот день наконец настал!
Давайте разберемся, что же такое алиспоривир.

Алиспоривир ( Alisporivir, Debio 025) – неиммуносупрессорный аналог циклоспорина А ( CsA)
Механизм действия алиспоривира: ингибированиециклофилина
Цели исследования:
- оценить влияние алиспоривира на клеточном/ молекулярном уровне, а также на функцию мышц пациентов с Col6;
- оценить биохимический эффект, путём проведения биопсии мышц до и через 3 месяца после начала проведения исследования (University of Padua);
- оценить клиническую безопасность и эффективность алиспоривира на взрослых пациентах с Col6, для дальнейшего перехода к исследованиям педиатрической группы пациентов.

Общая продолжительность исследования — 12 месяцев
Количество участников – 6 взрослых пациентах, итальянская когорта
Критерии включения:

• Миопатия COL-6 подтвержденная молекулярным методом
• Возраст от 18 лет (м/ж);
• Мобильность: амбулаторный статус, способность выполнить тест 6 минутной ходьбы без поддержки;
• Готовность поддерживать режим контрацепции в течение 4 месяцев после завершения исследования для женщин и 7 месяцев для мужчин;
• Готовность к проведению биопсии (2 процедуры);
• Подписание информированного согласия.

Планируемая дата начала исследования – первая половина 2025 г.

Место проведения:

• Детская больница Бамбино Джезу, Италия, куратор – профессор Энрико Бертини
• Университетская клиника Падуанского университета , куратор профессор Елена Перогаро

💥Важно отметить, что клиническое исследование начнется сразу со II фазы, так как безопасность Debio 025 для здоровых взрослых пациентов была подтверждена более чем на 2000 человек при испытании на других нозологиях.

Замечательные новости, будем верить в великолепную итальянскую команду исследователей. Хочется отметить профессоров, которые больше 20 лет занимаются Миопатией Ульриха-Бетлема (Col6). Профессор Лучано Мерлини – открыл мутацию Col6 в 1994г., Профессор Пауло Бональдо внёс огромный, многолетний вклад в исследования и разработки по терапии для пациентов Col-6.